Terapia genică de fibroza chistica a demonstrat rezultate promițătoare în studiile

„Rezultatele testelor a furnizat prima dovada a conceptului ca terapia genica non-virale este sigur si poate imbunatati functiei pulmonare la pacientii cu fibroza chistica,“ - a scris cercetatorii in Lancet Medicina respiratorii Journal.

Participantii la studiu au primit terapie genica, inhalarea globulele grase, care conțin un ADN corectiv.

Oamenii de stiinta a adaugat ca testul, lansat de Consortiul fibroza chistica Gene Therapy Marea Britanie ar trebui urmeze studii suplimentare pentru a evalua regimul optim de doza si tratament.

Controlate cu placebo, dublu-orb a fost efectuat la doua centre din Marea Britanie. La aceasta au participat 136 de pacienți cu fibroză chistică, la vârsta de 12 ani.

Pacienții au primit fie o doză lunară de terapie genică sau placebo, timp de 1 an.

Testul terapia genica test in care pacientii inhalat molecula de ADN învelit în globulelor de grăsime (lipozomi) care sunt livrate copie corectă a genei în mucoasa pulmonar cu celule.

Fibroza chistica - o boala in care plamanii produc prea mult mucus gros, ceea ce face respirație utrudnennym și creșterea riscului de infecții.

Boala este cauzata de o gena defect singur, localizată pe cromozomul 7.

Terapia genica a aratat beneficii semnificative „dar modeste“

Cercetatorii scrie ca, dupa 1 an de tratament, comparativ cu placebo, pacientii tratati cu terapie genica, au aratat „semnificative, deși o îmbunătățire modestă“ a volumului expirator forțat în 1 secundă (măsurarea funcției pulmonare). Cercetatorii act de faptul că aceste rezultate sugerează „stabilizarea funcției pulmonare în grupul de tratament.“

Ei au ajuns la concluzia că testul pentru prima dată demonstrat că dozele repetate de terapie genica ar putea avea un impact semnificativ asupra fibroza chistica si schimbarea functiei pulmonare.

Cu toate acestea, oamenii de știință avertizează că ar trebui să facem încă ceva de lucru înainte de tratament poate fi utilizat în practica clinică. Este necesar să se îmbunătățească eficiența și pentru a stabili doza corectă.

autorul principal Eric Elton, profesor de terapie genica si medicina respiratorie la Imperial College din Londra, medic consultant la Spitalul Royal Brompton, este coordonatorul consorțiului. El adauga ca rezultatele au aratat, de asemenea, o lipsa de tratament cu privire la orice probleme cu siguranta, si: „În ciuda faptului că efectul a fost inconsistente, unii pacienți răspund mai bine la tratament decât altele, rezultatele sunt încurajatoare, bazele pentru teste suplimentare, care, sperăm, va fi capabil de a îmbunătăți eficiența ".

„Considerăm utilizarea de dozare mai mare, frecvente, precum și combinații cu alte tratamente, pentru a efectua studii de follow-up“, - a adăugat el.

Modificări în tratamentul fibrozei chistice

Profesorul Elton a explicat că prin concentrarea asupra defectului de bază care stau la baza bolii, mai degraba decat simptomele sale, care intenționează să aducă schimbări în tratamentul fibrozei chistice, „In final, speram ca terapia genetica va duce la pacientii cu fibroza chistica la durata normală de viață, îmbunătățind semnificativ calitatea acesteia. "

Testul a fost finantat printr-un parteneriat între Medical Research Council si Institutul National de Cercetare pentru Sanatate.

Consorțiul dezvoltă, de asemenea, o a doua metodă de tratament care utilizează un virus pentru a furniza ADN-ul corectat în celulele pulmonare. Primele studii clinice sunt de asteptat sa inceapa in 2016.