Reconstrucția virusului vechi ar trebui sa ajute oamenii de stiinta de a imbunatati terapia genica

In noul studiu, publicat în Rapoartele revista Cell, cercetatorii au aratat modul in care acestea au modificat cu succes virusul vechi și a folosit-o pentru a furniza terapia genica la tesutul retinei, ficat și mușchi de șoareci.

Terapia genică - este o abordare relativ nouă și în mare parte experimentală, care utilizează gene în loc de medicamente sau interventii chirurgicale pentru a preveni sau trata boala.

Cercetatori, inclusiv oameni de stiinta de la Massachusetts ochi si urechi Infirmar si ochi SCHEPENS Institutul de Cercetare din Boston, Massachusetts, spune studiul ar trebui să ajute pentru a face terapia genica mai sigure, Bole puternice și disponibile la mai multi pacienti.

Cercetatorii spera, de asemenea, concluziile lor aprofundeze cunoștințele științifice a structurii complexe a virusului, care poate fi folosit ca un „transportor“ terapia genica - vehicule care introduc gene în celule.

Autorul principal al Luca H. Vandenberg, profesor asociat la Harvard Medical School, care conduce laboratorul, a declarat: „Noi credem că descoperirile noastre ne va învăța cum să construiască un complex de structuri biologice, cum ar fi AAV (virusuri adeno-asociate). Știind acest lucru, sperăm să dezvolte următoarea generație de viruși pentru a fi utilizate ca un vehicul pentru terapia genică. "

Virusurile sunt instrumente ideale pentru livrarea genei. Ei supraviețuiesc, introducerea ei in materialul genetic in celulele organismelor pe care le infectează. organite celulare, viruși și apoi captura pentru a crea copii de ei înșiși și multiplica ".

virusuri modificate, nu este probabil să fie atacat de sistemul imunitar

Prin introducerea de gene terapeutice in virusul, cercetatorii le-ar putea folosi pentru a transporta gene în celule sau țesuturi ale unui pacient. virusuri adeno-asociate (AAV) - un mic virusuri care infectează oamenii, dar nu cauzeaza boala. Aceasta este una dintre abilitățile pe care le fac vehiculele ideale pentru terapia genică.

Până în prezent, dezvoltatorii au fost selectate terapia genica AAV care circula in mod natural in populatia umana. Dar problema este că atunci când oamenii sunt sensibile la acest virus, sistemul imunitar își amintește și încearcă să-l elimine în cazul în care invadează data viitoare.

Ca urmare, eficiența terapiei genice bazate pe AAV naturale este limitată, în cazul în care pacientului imunitar stykalas sistem cu aceste virusuri anterioare și atacuri asupra vehiculelor înainte de a avea posibilitatea de a introduce un număr suficient de gene în celule la tratament a avut un efect.

Solutia este de a proiecta un nou AAV, benigne, care nu sunt recunoscute de către sistemul imunitar al pacientului, ceea ce le dă timp pentru a introduce gene terapeutice in celule tinta. Acest lucru ar face terapia genică la dispoziția unui număr mult mai mare de pacienți.

Cu toate acestea, AAV nu este atât de ușor de modificat, din cauza structurii lor complexe. proteinele învelișului viral sunt strâns legate între ele într-un unic modele, complicate, ca un puzzle.

Circuitul este atât de complex și se suprapun, care proteina schimbarea cu un scop util - de exemplu, pentru un transfer mai eficient de gene intr-o celula - poate duce la distrugerea întregului coajă.

Vechiul Virusul a ajuns cu succes țesuturile țintă la soareci, fara efecte secundare

Pentru a rezolva problema AAV de modificare, care ar avea beneficii, fara dezavantaje, cercetatorii au studiat virusurile ancestrale care sunt predominante în prezent.

Cercetând arbori familie de virusuri, cercetatorii au fost capabili de a realiza în direcția opusă a copacului strămoșilor lor, dezvăluind schimbările survenite în evoluția lor. Știind acest lucru, oamenii de știință viruși nouă care au avut integritatea structurală modificată, și a avut, de asemenea, caracteristici care le-ar putea face vehicule bune.

Cand cercetatorii au testat virusurile modificate la soareci, au descoperit ca Anc80 - cea mai veche dintre ele - a fost în măsură să vizeze cu succes și de a intra in celulele din ficat, mușchi și retinei, fara efecte secundare toxice.

Următorul pas va consta de cercetatori pentru a studia interacțiunea dintre virus și gazdă de-a lungul evoluției, pentru a încerca să găsească vehicule mai bune pentru utilizarea clinică. Oamenii de știință, de asemenea, planul de a testa dacă Anc80 utilizat pentru a trata bolile de ficat și forme de orbire retiniene.

Profesorul Vandenberg rezumă rezultatele: „Vehicule dezvoltate și caracterizate în acest studiu demonstrează o biologie unică și puternică, care justifică luarea în considerare a utilizării lor pentru terapia genică“